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我们已经向美国的患者运送了数百种药品,我们将为您提供安全、合法地获取药品的支持。根据FDA的个人进口政策(PIP),您可以合法地获取个人使用的药品。

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在美国,我可以获得哪些最新的肌萎缩侧索硬化症相关治疗方法?

ALS患者在我们这里购买的一些药物可能目前还没有被批准用于治疗ALS,而是用于其他适应症。患者的主治医生可以为患者开出非标示药物。

Ketas (ibudilast)

Ketas (ibudilast)是一种用于治疗支气管哮喘和脑血管(脑和血管)疾病的药物。

阅读有关批准和临床试验的信息

Ketas (ibudilast)在哪里被批准?

Ketas (ibudilast)被批准用于治疗支气管哮喘和脑血管疾病的患者。1989年5月,日本药品和医疗器械管理局(PMDA)批准用于治疗支气管哮喘和脑血管疾病患者。

Ibudilast ,于2016年12月12日被欧盟的欧洲医疗机构(EMA)授予治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的孤儿药称号,并于2016年6月10日被美国的食品和药物管理局(FDA)授予孤儿药称号。注:这意味着该药品尚未被EMA或FDA批准,但由于病情的严重性,缺乏诊断、预防或治疗的替代方案或病情的罕见性,该药品受到监管机构的特别关注。

临床试验

脑血管疾病

日本药品和医疗器械管理局(PMDA)批准Ketas (ibudilast)用于脑血管疾病,特别是改善脑梗塞后遗症患者的头晕症状,是基于一项双盲临床研究。

在本研究中,在最初的4周观察期后,给患者服用本品或安慰剂8周。在观察期间,给予安慰剂,依从性差或没有任何症状的患者被从研究中移除。

结果

测量的主要结果是头晕的改善。在测量的结果中,Ketas (ibudilast)看到的结果比安慰剂更好。眩晕的改善率为。

- 50.0%(47/94)为Ibudilast

- 安慰剂为18.7%(20/107)

支气管哮喘

日本药品和医疗器械管理局(PMDA)批准Ketas (ibudilast)用于支气管哮喘,是基于包括双盲研究在内的临床研究。

结果

衡量的疗效结果是改善率:从中度到明显,以及轻微到明显。双盲临床研究表明,Ketas (ibudilast)对治疗支气管哮喘是有效的。改善率(%)为。

总数

- 41.4%中度至显著

- 73.4%轻微至明显

ALS

ibudilast 对ALS患者的影响已经在实验模型中进行了评估。在被授予孤儿称号时,临床试验正在进行。

参考文献:

产品特性概要[PMDA]:Ketas (ibudilast) [PDF],Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, May 2013。

EMA孤儿指定:ibudilast 。www.EMA.europa.eu,2016年12月12日。

Orphan Designation:ibudilast.www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Orphan Designation,www.ema.europa.eu,2018年6月15日引用。

指定孤儿药,www.fda.gov,2018年6月15日引用。

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)是一种被EMA授予孤儿称号的药物,用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。

阅读有关适应症和批准的信息

什么是Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)是一种最初被批准用于治疗肝脏疾病的化合物,尽管研究表明它可能有更广泛的应用,其中包括治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。Tauroursodeoxycholic acid 是一种从熊去氧胆酸中提取的胆汁酸牛磺酸结合物。胆汁酸是由肝脏制造并储存在胆囊中,有助于消化。它有作为人体代谢物、抗炎剂、神经保护剂、细胞凋亡抑制剂、心脏保护剂和骨密度保护剂的作用。

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)在哪里被批准?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)在意大利被批准用于治疗肝脏疾病。Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)未被批准用于肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),但被欧洲药品管理局(EMA)授予ALS孤儿称号(欧盟,2017年2月)。

参考文献:

关于孤儿指定的公开意见摘要[EMA]:Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF],Bruschettini s.r.l.,于2017年3月被引用。

Atto Completo [意大利卫生部]:Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), 2003年11月引用。

Tonil (clenbuterol)

Tonil (clenbuterol) 是一种用于治疗支气管哮喘、慢性支气管炎、肺气肿、急性支气管炎或压力性尿失禁患者的药物。神经科医生有时会开出Tonil (clenbuterol),用于治疗患ALS的人的标签外治疗。

阅读有关批准和临床试验的信息

Tonil (clenbuterol)在哪里被批准?

Tonil (clenbuterol)被批准用于治疗支气管哮喘、慢性支气管炎、肺气肿、急性支气管炎或压力性尿失禁患者。日本药品和医疗器械管理局(PMDA)。

请注意,此药可能在我们所列出的地区以外的其他地区也获得了批准。如果您对该药在特定国家的批准有疑问,请随时联系我们的支持团队。

临床试验

呼吸障碍

托尼尔(clenbuterol)的疗效已在一项临床试验中进行了研究,该试验涉及19名具有可逆性气道梗阻的支气管哮喘患者。患者接受40微克clenbuterol 或安慰剂治疗。

结果

主要的疗效结果是肺部功能。用clenbuterol 治疗的病人的肺部显示出更多的支气管扩张。该药的副作用很小。

肌萎缩侧索硬化症

clenbuterol 对肌肉功能的影响已在各种临床试验中得到研究。

注意:Tonil (clenbuterol)还没有被批准用于治疗ALS。神经科医生有时会开出Tonil (clenbuterol),用于对ALS患者的非标治疗。

一项涉及20名健康参与者的试验(研究A)研究了膝关节手术前后clenbuterol 对肌肉力量的影响。参与者在4周内服用了clenbuterol 或安慰剂。

另一项试验(研究B)涉及14名已经在使用riluzole 的ALS患者,研究了clenbuterol 的安全性和有效性。患者被给予20微克的clenbuterol ,每天三次,为期六个月。

结果

研究A的主要疗效结果是手术腿的恢复率(腿恢复的速度)和他们未手术腿的肌肉力量。研究人员建议,clenbuterol ,在治疗肌肉萎缩疾病方面具有治疗潜力。

接受clenbuterol 治疗的参与者的手术腿恢复得更快。这些病人未手术的腿的膝关节肌肉在6周后显示出力量增加。然而,就绝对力量而言,两组之间的差异并不明显。

对于研究B,主要疗效结果是上肢和下肢的Myometer和医学研究中心(MRC)评分,这是用于测量身体部位肌肉力量的量表。另一个结果是平均强迫生命力(FVC),这是一个衡量肺功能的指标。

Clenbuterol ,上肢(3个月时为20%,6个月时为23%)和下肢(3个月时为22%,6个月时为27%)的Myometer评分都有明显改善。MRC评分显示出改善的趋势,但这并不具有统计学意义。FVC评分在3个月时有改善的趋势(5%),在6个月时有显著改善(10%)。

尽管有这些改善,ALS-功能评定量表的评分在3个月或6个月后没有变化。

目前正在进行的一项临床试验研究clenbuterol (口服)对ALS患者的安全性和耐受性。该试验还评估了clenbuterol 治疗对运动功能的影响。

参考文献:

A Trial ofClenbuterol in Bronchial Asthma, Anderson G, Thorax, 1977

Clenbuterol ,一种β-肾上腺素受体激动剂,增加骨科病人的相对肌肉力量,Maltin CA,Clin Sci(Lond),1993年

clenbuterol 肌萎缩性侧索硬化症的试点试验,Sorarù G,肌萎缩性侧索硬化症杂志,2009年7月

回顾。β2-肾上腺受体激动剂作为肌萎缩侧索硬化症(ALS)的新型、安全和有效的治疗方法,Bartus RT,《疾病神经生物学》,2016年1月。

Clenbuterol 对肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的运动功能,临床试验NCT04245709,2020年10月21日引用

Ammonaps (sodium phenylbutyrate)

Ammonaps (sodium phenylbutyrate) 是一种用于治疗尿素循环障碍患者的药物。神经科医生有时会开出Ammonaps ,用于ALS患者的非标治疗。

阅读有关批准和临床试验的信息

Ammonaps (sodium phenylbutyrate)在哪里被批准?

Ammonaps (sodium phenylbutyrate)被批准用于治疗涉及缺陷的尿素循环障碍。美国食品和药物管理局(FDA)于1995年5月13日批准,品牌名为Buphenyl;欧洲药品管理局(EMA)于1999年12月8日批准;澳大利亚治疗商品管理局(TGA)于2017年5月19日批准,品牌名为Pheburane。

请注意,此药可能在我们所列出的地区以外的其他地区也获得了批准。如果您对该药在特定国家的批准有疑问,请随时联系我们的支持团队。

临床试验

尿素循环紊乱

美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准Ammonaps (sodium phenylbutyrate)是基于一项临床试验的数据,该试验涉及82名尿素循环障碍患者,他们接受了sodium phenylbutyrate 。患者之前没有接受过其他疾病的治疗。

结果

主要疗效结果是患者的生存率。该研究还测量了高氨血症发作次数(血氨水平非常高的时期)、认知发展(思维、学习和记忆能力的发展)、生长以及血氨和谷氨酰胺水平。

肌萎缩侧索硬化症

clenbuterol 对肌肉功能的影响已在各种临床试验中得到研究。

注意:sodium phenylbutyrate ,尚未被批准用于治疗ALS。神经科医生有时会开出Ammonaps ,用于对ALS患者的非标治疗。

一项2期试验(NCT00107770)涉及40名ALS患者,研究了sodium phenylbutyrate 的安全性。患者接受sodium phenylbutyrate ,为期20周。

CENTAUR 2期试验(NCT03127514)研究了sodium phenylbutyrate (PB)与牛磺酸钠(TUDCA)相结合的疗效。在该试验中,89名参与者被随机分配接受3克PB和1克TUDCA,每天两次,持续24周,而48名参与者接受安慰剂。[3]该试验的大多数参与者(77%)在试验期间和/或开始前正在接受一种经批准的ALS疗法(riluzole ,edaravone ,或两者)。

CENTAUR研究的90名患者参加了其开放标签扩展研究,接受PB/TUDCA长达30个月。

结果

2期试验的主要结果指标是耐受性。[2] 研究表明,sodium phenylbutyrate ,耐受性良好。

CENTAUR研究的主要疗效结果为ALS功能评定量表(ALSFRS-R)评分(评分范围为0~48分,分数越高表示功能越好)[3],结果显示PB/TUDCA治疗与安慰剂相比对ALS的功能和生存均有益处。

接受安慰剂的患者,每月下降了±1.66点。接受PB/TUDCA的患者,下降了1.24点(相差0.42点,或进展速度减缓25%)。治疗24周后,治疗组间ALSFRS-R的绝对平均差异为2.3分.[4]分析显示,治疗效果与患者在试验期间和/或开始试验前是否还接受过已批准的ALS治疗无关。

Clenbuterol ,上肢(3个月时为20%,6个月时为23%)和下肢(3个月时为22%,6个月时为27%)的Myometer评分都有明显改善。MRC评分显示出改善的趋势,但这并不具有统计学意义。FVC评分在3个月时有改善的趋势(5%),在6个月时有显著改善(10%)。

开放标签扩展的结果显示,接受PB/TUDCA的参与者比接受安慰剂的参与者寿命显著延长(25个月对18.5个月或死亡风险降低44%)。2年后,接受PB/TUDCA的患者中,±51.6%的患者仍然活着,而安慰剂组的患者为33.9%。

请参考下面的产品特性概要和资源部分,以了解有关Ammonaps (sodium phenylbutyrate)在批准的适应症中的安全性和有效性的全面信息。

参考文献:

Ammonaps (sodium phenylbutyrate), EMA产品概述,引用于2020年10月16日。

口服Sodium Phenylbutyrate 在ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症)患者中的安全性研究,临床试验NCT00107770,2020年10月20日引用

AMX0035在肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者中的应用(CENTAUR),临床试验CENTAUR(NCT03127514),于2020年10月20日引用。

Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的试验,Paganoni S.,NEJM,2020年9月3日

Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol治疗ALS的CENTAUR试验参与者的长期生存情况,Paganoni S., Muscle & Nerve, 2020年10月16日

sodium phenylbutyrate 在ALS中的第二阶段研究,Cudkowicz M., 肌萎缩侧索硬化症,2009年4月

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医生对我们的评价

everyone.org的团队对我的病人非常好。他们的专家总是反应非常快,是我和我的病人的宝贵信息和帮助来源。在美国,没有任何其他机构能够让我的病人获得未经批准的药物。

Neil A. Shneider教授,医学博士
美国Eleanor和Lou Gehrig ALS中心主任。

我长期以来一直是everyone.org的粉丝,多年来向他们介绍了许多患有ALS的病人。继续你们伟大的工作,everyone.org-team!

Richard S. Bedlack Jr. M.D.博士
杜克大学ALS中心。

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