SMA的新基因疗法即将问世

一种新的静脉注射（IV）药物，Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx)，正在获得美国食品和药物管理局（FDA）的优先审查，用于治疗9个月以下婴儿的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）1型。

SMA是一种罕见的遗传性疾病，会随着病情的发展而降低肌肉功能。这种疾病的1型是最常见和最严重的形式。患有SMA 1型的婴儿通常在出生后不久就会出现症状，如果不进行治疗，他们可能无法抬起头来，在没有帮助的情况下坐起来，或者无法正常呼吸、咳嗽或吞咽。目前唯一获准治疗SMA的药物是一种终生的侵入性治疗，包括定期向脊髓液注射。

另一方面，据开发Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) (AveXis)的公司总裁David Lennon说，这种新药是一种基因替代疗法，旨在作为一种 "一次性的、潜在的治愈性疗法"。Lennon博士还表示，他们的新药 "解决了SMA的遗传根源，而不需要重复用药"，因此 "对这些患者和他们的家庭来说是一个潜在的重大治疗进展"。Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx)如果获得批准，可能成为SMA的第二种疗法；Spinraza ，第一种疗法，于2016年12月被美国食品和药物管理局批准用于儿科和成人患者。

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