在你的国家访问edaravone - 美国食品和药物管理局批准的治疗ALS的新药

最后更新。2021年3月8日

导致批准edaravone 的临床研究的结果是什么，以及患者如何在他们的国家获得该药？

笔记者

朝着正确方向迈出的重要一步

Radicava（通用名称）被美国食品和药物管理局批准，标志着自1995年以来，美国首次批准用于治疗ALS的新疗法。 edaravone的批准标志着自1995年riluzole （Rilutek ）以来，美国第一个被批准用于治疗ALS的新疗法。随着ALS宣传月的全面展开，这一消息给患者、医生和ALS倡导者带来了希望，并可能预示着对抗ALS的新篇章的到来。

ALS目前还没有有效的治疗方法，但FDA的批准标志着ALS患者迈出了非常重要的一步，因为它在一个急需有效治疗的领域提供了一个新的治疗选择。该批准是由三菱田边制药美国公司获得的。

尽管有美国食品和药物管理局的批准，edaravone ，但可能不是所有ALS患者都能获得或使用。审批和使用方面的延迟可能是由于价格、优先权、报销或医生的偏好（或上述所有因素的组合）。然而，大多数国家允许病人（或其照顾者）在 "指定病人 "的基础上进口药品--这一事实往往不为人知。如果你或你认识的人需要更多的信息或支持来采购一种在你的国家尚未上市的药品，你可以在我们的主页上找到关于如何进行采购的信息。我们的团队每天从世界各地提供尚未批准的药品，其服务得到了医生和病人的高度评价。

肌萎缩侧索硬化症

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种复杂的、进行性的神经退行性疾病，它攻击大脑和脊髓中某些肌肉运动所必需的细胞。听觉、视觉、嗅觉、味觉和触觉等感官不受ALS影响。每个病例都不一样，但ALS的早期症状和体征包括：。

肌肉抽搐和痉挛
手、腿、脚或脚踝无力
说话或吞咽困难

目前对ALS的发现进行了大量的研究，以改变我们对这种神秘而致命的疾病的认识。[1]疾病进展的速度不一，使得预后难以预测，治疗方法的开发也具有挑战性。与其他神经退行性疾病一样，约10%的ALS被归为家族性疾病，而其余90%的病例被认为是散发性的。[2]

ALS的病因尚不清楚。然而，科学研究的证据表明，遗传学和环境在ALS的发展中都起着作用。

edaravone 批准

edaravone 在2015年6月被日本药品和医疗器械管理局（PMDA）批准用于治疗ALS。不久之后，它也在韩国获得批准。

自日本批准以来，everyone.org一直在近20个国家确保安全和有效地提供edaravone 。

在了解到日本使用edaravone 治疗ALS患者的情况后，FDA的神经学产品部门急切地与三菱田边制药美国公司接触，以便为在美国使用edaravone 提出营销申请。

"这是多年来FDA批准的第一个ALS新疗法，我们很高兴ALS患者现在将有一个额外的选择"FDA神经病学产品部副主任Eric Bastings医学博士表示。

实验设备

edaravone 和临床研究

edaravone 最初由日本三菱田边制药公司开发，用于治疗受急性缺血性中风相关神经症状影响的患者。

鉴于其作为自由基清除剂的特性，该公司随后在日本进行了多项临床试验，探索其治疗ALS的方法。

edaravone 是一种抗氧化剂和自由基清除剂，其作用是清除含氧分子，这些分子在ALS患者体内积聚³。在一项临床实验中，edaravone ，明显减少了组织氧化损伤的血浆标志物⁴。这种抗氧化方法被认为可以为神经系统提供神经保护支持，有可能减缓疾病的发展或完全限制额外的损害。

它现在在日本以Radicut 的名义被批准用于这两种适应症⁵，在美国以Radicava的名义被批准用于治疗ALS。edaravone 是Radicava和Radicut 的活性成分。

edaravone 治疗ALS的批准是基于一项研究（MCI186-19），该研究对137名ALS患者（69名患者使用edaravone ；68名患者使用安慰剂）比较了edaravone 与安慰剂的效果。该研究包括6个周期。比较的依据是治疗前后ALSFRS-R评分的变化。ALSFRS-R量表由12个问题组成，评估ALS患者的运动和呼吸功能，如语言、流涎和行走。每个项目的评分范围是0-4分，分数越高代表功能能力越强⁶。虽然ALS的进展速度可以有很大的不同，但研究表明ALS患者在ALSFRS-R量表上平均每月减少1分⁷。

edaravone与安慰剂（平均值±标准误差（95%CI）=-7.50±0.66）相比，edaravone 和安慰剂在ALSFRS-R量表上的差异为2.49（95%CI=0.99，3.98^）8。这相当于两组之间有33%的差异^。

正如每一种药物的情况一样，edaravone ，虽然平均来说优于安慰剂，但对所有病人的效果并不一样。ALSFRS-R评分从基线到第24周的变化分布可以在Radicava 处方信息页面上找到。

接受edaravone 的临床试验参与者报告的最常见不良反应是瘀伤（挫伤）和步态障碍。它还与需要立即就医的严重风险有关，如荨麻疹、肿胀或呼吸急促，以及对药物中的一种成分亚硫酸钠的过敏反应^8。

ALS成年患者的标准剂量为：。

60毫克的edaravone ，在60分钟内静脉注射，一天一次
第一周期：每天服药14天，然后是14天的无药期。
随后的治疗周期：在14天的治疗周期中，每天给药10天，然后是14天的无药期⁶。

Radicut ，由日本三菱田边制药公司经销，以单剂量小瓶供应，用适当体积的生理盐水稀释。一次输液需要两个小瓶⁸。另外，Radicava以两个单剂量的聚丙烯袋供应，不需要稀释⁶。

进入edaravone

三菱田边制药美国公司的目标是在2017年8月前将edaravone ，供美国使用。

然而，美国患者仍然可以利用edaravone ，因为everyone.org，一个全球患者买家俱乐部，可以确保在这之前以最优惠的价格向美国境内的ALS患者安全和可靠地交付。你可以在我们的edaravone 信息页面上找到更多信息。

我们可以通过FDA的个人进口政策（PIP）确保Radicut (edaravone)的可靠获取，该政策确保在收到你的医生处方信后发货。或者，我们可以通过美国食品和药物管理局的 "单一患者IND请求 "确保发货，该请求需要在发货前得到美国食品和药物管理局的批准。

如果你住在美国以外的地方，同样地，everyone.org可以通过全球各地的各种个人进口计划，确保安全可靠地运送Radicut (edaravone)和我们网站上所列的其他药物，例如。

澳大利亚。 个人进口计划、特别通行计划

比利时。 联邦药品和保健产品局

保加利亚。 保加利亚药物管理局

加拿大。 特别通道方案

中国。 中国食品药品监督管理局

法国。 ANSM

德国： 德国医药产品法

伊朗： 农发基金

约旦。 约旦食品和药品管理局

新西兰。 Medsafe

沙特阿拉伯。 沙特食品和药物管理局进口清关

新加坡。 保健产品（医疗器械）条例

南非。 保健品监管局

土耳其。 TITCK

英国。 进口人类医学

欲了解更多信息，请与您的医生、当地药店或everyone.org 联系。 [email protected]或致电+31 208084414。

ALS的未来

通过美国食品和药物管理局的批准，美国患者现在将有机会获得第二个获准用于ALS的药物。然而，ALS仍然是一种具有挑战性的异质性疾病，everyone.org将继续支持那些与ALS斗争的人。

患有ALS的人应该参考三菱田边制药美国公司的网站（www.mt-pharma-america.com），了解更多关于edaravone 。ALS治疗发展研究所可以提供有关ALS的进一步信息，并将于5月10日（星期三）举行公开网络研讨会，与ALS社区讨论edaravone 。需要提前注册，http://www.als.net/als-webinars/。

"everyone.org的联合创始人Sjaak Vink说："当我们满怀期待地等待三菱田边制药宣布他们的定价时，everyone.org将继续帮助那些可能受到审批和定价限制影响的家庭和病人，以尽可能好的价格获得有效的治疗。正是通过像everyone.org这样的社会企业，帮助处于审批问题最前沿的患者获得最新信息，并以最优惠的价格获得创新和有效的药物。