2021年肌肉萎缩症新疗法



文章最后更新于4/1/2021

什么是肌肉萎缩症(MD)?

肌肉萎缩症(MD)是指由一个人的基因突变引起的一组30多种遗传性和进行性疾病。不同类型的肌肉萎缩症在症状、体征和影响特定的肌肉群方面各不相同。有些类型的MD在婴儿期就能看到,而有些则可能在中年或成年后出现。1

杜氏肌肉萎缩症(DMD)是最常见的神经肌肉疾病,全球有多达1/3600名男性新生儿受到影响。目前尚无已知的杜氏肌肉萎缩症(DMD)的治愈方法。治疗的目的是控制症状以提高生活质量。2


肌肉萎缩症(MD)如何治疗?

根据疾病的形式,有几种经批准的肌肉萎缩症(MD)药物可供选择。以下是其中的一些药物。


Viltepso (viltolarsen)3

Viltepso(viltolarsen)是一种反义疗法,适用于治疗杜氏肌肉萎缩症(DMD),证实了Dystrophin基因的缺失,可进行53号外显子跳汰疗法。

Viltepso(viltolarsen)被批准用于治疗杜氏肌肉萎缩症(DMD)患者,这些患者可接受53号外显子跳汰治疗,方法是:。

  • 2020年8月12日,美国食品和药物管理局(FDA)。
  • 2020年3月25日,日本药品和医疗器械管理局(PMDA)以维他拉森(NS-065/NCNP-01)的名义。

FDA已给予Viltepso加速审批,并授予其优先审评、快速通道、"孤儿药"和罕见儿科疾病称号。

PMDA授予Viltolarsen"Sakigake"称号(即日本版的突破性疗法称号)、"孤儿病"称号和有条件早期批准制度称号。


Vyondys 53(golodirsen)4

Vyondys 53(golodirsen)是一种反义核苷酸,适用于治疗杜氏肌肉萎缩症(DMD),适用于已证实DMD基因突变、可跳过53外显子的患者。

Vyondys 53(戈洛迪森)于2019年12月12日被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗DMD基因确诊突变、可跳过53号外显子的DMD患者。

FDA在加速审批下批准了Vyondys 53(戈洛迪森)。


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参考文献:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com
  4. Vyondys 53 (golodirsen)Thesocialmedwork.com.

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