2022年新的脊髓肌肉萎缩症治疗方法

最后更新2023 年 11 月 13 日

2022年新的脊髓肌肉萎缩症治疗方法

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什么是脊髓性肌肉萎缩症?

脊髓性肌肉萎缩症(SMA)是一种影响神经和肌肉的遗传性疾病,它导致肌肉变得越来越弱。其原因是蛋白质SMN的短缺,即 "运动神经元的生存"。这种蛋白质对控制肌肉活动的神经的功能至关重要。没有这种蛋白质,运动神经元细胞会萎缩并最终死亡。这导致了SMA中所看到的肌肉无力。1

脊髓性肌肉萎缩症的治疗

有不同的SMA药物被批准,有助于增加和维持体内SMN蛋白的数量。因此,它有望改善运动神经元的功能并减缓SMA的进展。这种类型的SMA疗法通常被称为 "基于SMN "或 "增强SMN "的方法。1,2

已获批准的治疗方法是通过用一个新的、有效的SMN基因拷贝取代缺失或不工作的SMN1基因的功能(基因替代疗法),或通过修复基因如SMN2的拼接错误(疾病改变疗法)。1,2


脊髓性肌肉萎缩症有办法治愈吗?

目前,脊髓性肌肉萎缩症还没有治愈的方法,但正在进行研究以寻找新的治疗方法。


脊髓性肌肉萎缩症的新疗法是什么?

有几种被批准的治疗SMA的新方法。以下是其中一些。

Evrysdi (risdiplam)3,4

Evrysdi (risdiplam)是一种用于治疗成人和2个月以上儿童SMA的疾病修饰疗法。 它是一种每日口服的药物,可以通过口服或喂食管给药。Evrysdi (risdiplam)必须在病人的一生中服用。 Evrysdi (risdiplam)被批准用于治疗SMA患者:3 美国食品和药物管理局(FDA)于2020年8月7日批准。 欧洲药品管理局(EMA)于2021年3月26日批准。 2021年4月15日,加拿大卫生部

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)5,6

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) 是一种基因替代疗法,或称基因疗法,用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)。它用于治疗用药时年龄在2岁以下的所有形式和类型的SMA患者。 它是一次性的,通过静脉注射给药,大约需要一个小时。 Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)被批准用于治疗2岁及以下的SMA患儿:5 美国食品和药物管理局(FDA)于2019年5月24日批准。 2020年5月18日,欧洲药品管理局(EMA)。 加拿大卫生部于2020年12月16日批准

Spinraza (nusinersen)7,8

Spinraza (nusinersen)是一种反义寡核苷酸,用于治疗所有年龄和类型的SMA患者。7

Nusinersen ,直接注射到椎管内(椎管内)。患者在治疗的头两个月接受四个 "负荷剂量"。一旦这些负荷剂量完成后,在病人的一生中,将每4个月给予一次维持剂量。8

Spinraza (nusinersen)被批准用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的儿童和成人:7

  • 美国食品和药物管理局(FDA)于2016年12月23日
  • 欧洲药品管理局(EMA)于2017年5月30日
  • 澳大利亚治疗用品管理局(TGA)于2017年11月2日
  • 加拿大卫生部于2017年8月29日
  • 2018年8月23日,新西兰Medsafe公司
  • 2019年2月,中国国家医药产品管理局(NMPA)。

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参考文献:

  1. clevelandclinic.org
  2. cureSMA.org
  3. Evrysdi (risdiplam)
  4. FDAEvrysdi
  5. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)
  6. FDAZolgensma
  7. Spinraza (nusinersen)
  8. FDASpinraza

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