新批准的治疗囊性纤维化的药物

囊性纤维化是一种罕见的、危及生命的遗传性疾病,全世界有7万多人受到影响。囊性纤维化是由CFTR基因突变引起的,该基因可调节体内盐和水的运输。CFTR基因突变使过多的盐和水进入细胞。这就导致身体的管道和通道中堆积了厚厚的、粘稠的粘液。这些堵塞会损害肺部、消化系统和其他器官。这些症状从幼儿时期就开始出现,包括持续咳嗽、反复的胸部和肺部感染以及体重增加不良。

如今有几种治疗方法有助于囊性纤维化的管理。欧洲医疗机构(EMA)最新批准的囊性纤维化药物是Kaftrio(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)。 

继2019年10月批准Trikafta(lexacaftor/ tezacaftor/ivacaftor;ivacaftor)之后,EMA于2020年8月批准Kaftrio(lexacaftor/tezacaftor /ivacaftor)。 

以下是每种药物的概述,以帮助您和您的医生在做出囊性纤维化的治疗决定时提供指导。 

 

Trikafta (lexacaftor/tezacaftor/ivacaftor;ivacaftor)

2019年10月21日,Trikafta(lexacaftor/tezacaftor/ivacaftor;ivacaftor)被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗12岁以上的某些形式的囊性纤维化(CF)患者。

Trikafta(lexacaftor/tezacaftor/ivacaftor;ivacaftor)是ivacaftor、tezacaftor和lexacaftor的复方制剂,适用于治疗12岁及以上、至少有一个囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)基因F508del突变的患者的囊性纤维化(CF)。本品为联合包装的固定剂量复方片剂,含易瑞沙卡托100mg、特沙卡托50mg和伊伐卡托75mg,片剂含伊伐卡托150mg。 

Trikafta插图

 

Kaftrio (lexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

2020年8月21日,Kaftrio(lexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)获得EMA上市授权,在整个欧盟范围内有效,可与Kalydeco(ivacaftor)联合使用,用于治疗12岁以上的某些形式的囊性纤维化(CF)患者。

Kaftrio(lexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)适用于与ivacaftor 150 mg片剂(不包括在包装内)的联合治疗方案,用于治疗12岁及以上、至少有一个囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)基因F508del突变的患者的囊性纤维化(CF)。本品为固定剂量的复方片剂,含有易瑞沙卡托100mg、特沙卡托50mg和伊伐卡托75mg。

Kaftrio插图

 

 

您可以在这里下载完整的药品信息图。 

 

如果您或您认识的人正在寻找访问Trikafta(lexacaftor/tezacaftor/ivacaftor;ivacaftor)或Kaftrio(lexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)与Kalydeco的组合,我们可以提供帮助。 

请联系我们的患者支持团队以获取更多信息。