新批准的治疗囊性纤维化的药物

最后更新。2020年11月16日

囊性纤维化是一种罕见的、危及生命的遗传性疾病，全世界有7万多人受到影响。囊性纤维化是由CFTR基因突变引起的，该基因可调节体内盐和水的运输。CFTR基因突变使过多的盐和水进入细胞。这就导致身体的管道和通道中堆积了厚厚的、粘稠的粘液。这些堵塞会损害肺部、消化系统和其他器官。这些症状从幼儿时期就开始出现，包括持续咳嗽、反复的胸部和肺部感染以及体重增加不良。

今天有几种治疗方法有助于囊性纤维化的管理。欧洲医疗机构（EMA）最新批准的治疗囊性纤维化的药物是Kaftrio （elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）。

2020年8月EMA批准Kaftrio （elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）是在2019年10月批准Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)之后进行的。

以下是每种药物的概述，以帮助您和您的医生在做出囊性纤维化的治疗决定时提供指导。

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

2019年10月21日，Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗12岁以上的某些形式的囊性纤维化（CF）患者。

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)是ivacaftor、tezacaftor和elexacaftor的组合，适用于治疗12岁及以上的囊性纤维化（CF）患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）基因中至少有一个F508del突变。该药为联合包装的固定剂量复方片，含elexacaftor 100毫克、tezacaftor 50毫克和ivacaftor 75毫克，以及含ivacaftor 150毫克的片剂。

Trikafta 插图

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

2020年8月21日，Kaftrio （elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）获得了EMA的上市授权，在整个欧盟范围内有效，与Kalydeco （ivacaftor）联合使用，治疗12岁以上患有某些形式囊性纤维化（CF）的人。

Kaftrio （elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）适用于与ivacaftor 150 mg片剂（不包括在包装内）联合治疗12岁及以上、囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）基因中至少有一个F508del突变的患者的囊性纤维化（CF）。该药为固定剂量的复合片，含有艾乐卡夫特100毫克、特萨卡夫特50毫克和伊瓦卡夫特75毫克。

Kaftrio 插图