Orkambi 在澳大利亚获得批准，其他国家是否会跟进？

最后更新。01 November 2019

合家欢

澳大利亚加入了美国、德国、奥地利、丹麦、爱尔兰、意大利、瑞典和荷兰的行列，为目前用于治疗囊性纤维化（CF）的药物Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)提供报销。这种药物每年的价格超过25万澳元，许多家庭无法自掏腰包购买这种药物。有了补贴，每月的费用从约20,000澳元降至不到40澳元。

关于囊性纤维化

囊性纤维化是一种无法治愈的遗传性疾病，粘液会在呼吸道和消化道内增厚和堆积。有资格接受Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)治疗的患者，其编码蛋白质的基因发生了F508del突变，这种蛋白质被称为囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）。他们无法调节肺部和胃部分泌的水的数量。水可以润滑粘液和外来颗粒从我们的肺部通过，也可以使食物被消化。虽然患者没有明显的外在指标，但呼吸困难、咳嗽、消化问题、疲劳和肺部感染的高机会等症状是他们日常生活的一部分。当使用Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)等药物治疗时，许多患者看到他们消化食物、获得能量和自由呼吸的能力有了明显的变化。

审批

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)已经在几个国家被批准用于成人。鉴于最近在儿童身上显示出的积极成果，美国食品和药物管理局（FDA）也已批准其用于治疗2岁的儿童，因此他们也将有更多机会活得更久。正如首席研究人员和明尼苏达儿童医院CF项目医疗主任约翰-麦克纳马拉（John McNamara）医生所说："这项批准是一项重大进展，使医生能够比以往任何时候都更早地开始治疗这一疾病的根本原因。

今年早些时候，FDA批准了另一种治疗CF的药物，名为Symdeko （tezacaftor/ivacaftor）。这为12岁以上有两个F508del突变拷贝或CFTR基因中至少有一个突变对tezacaftor/ivacaftor有反应的患者提供了另一种选择。

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是否像最初认为的那样有效？

加拿大和英国等几个国家还没有批准该药，称其疗效不明确。墨尔本大学的研究人员Elena Schneider博士在一份新闻稿中表示，她的研究显示，lumacaftor和ivacaftor的组合可能会降低药物本身的整体疗效。不过，为了充分了解该组合对身体的影响，研究仍在继续。

Orkambi 在英国

2017年英国的一项分析报告称，约有10,500名CF患者，其中近91%有F508del突变。每位患者，Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)现在每年的费用约为10万英镑，并且不由国家医疗服务系统报销。

Orkambi 在加拿大

根据加拿大囊性纤维化登记处的最新调查结果，加拿大大约有4200人患有囊性纤维化，88%的人携带F508del突变。该药每位患者的费用约为25万加元，加拿大政府不给报销。

偿还费用

英国的人口大约是加拿大的两倍，注册的囊性纤维化患者大约是加拿大的三倍，突变的发生率也类似。这两个国家是其他几个仍在等待制造商提供更好的交易的国家之一。关于目前的价格优惠，我们知道的并不多，但有一点是明确的，如此高的价格标签，药物的成本对于普通家庭来说太贵了，无法自付。得益于报销方案，澳大利亚1200个家庭将能够负担得起这种药。

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)在哪里可以找到？

如果Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)在你的国家没有被批准或可用，在大多数国家可以以命名病人的方式进口药品。如果您或您的亲人正在寻找一种尚未上市的CF药品，请阅读我们的主页，了解我们的团队如何提供帮助。我们的团队每天在世界各地以 "指定病人 "的方式提供药品，其服务得到了医生和病人的高度评价。

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