彼得的故事。生活还在继续

最后更新。2019年7月22日

你可以合法地获得新药,即使它们在你的国家没有得到批准。

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高尔夫

认识一下Peter。他喜欢在工作和生活之间取得良好的平衡。平时你会发现他在医疗行业努力工作,但在空闲时间,你很有可能在高尔夫球场找到他。

这是在2018年11月一个阳光明媚的日子。在参加一场高尔夫比赛时,发生了一件改变他一生的事情。彼得拿着一瓶水,发现自己很难取下瓶盖。由于这是一次性事件,他没有再多想。然而,2019年1月7日,他无法解开一条项链的扣子,然后就像一吨砖头一样砸向他--出事了。

诊断

彼得去医院做了颈部、大脑和左侧心脏的磁共振成像(MRI)扫描。扫描结果显示,他的血管和脊髓出现了狭窄。之后,他被转介给一位神经科医生,后者又将他转介给另一位专攻肌肉的神经科医生。肌肉专家排除了他颈部肌肉的问题,因为症状发生得太快了。然后他被告知可能是骨髓瘤、神经病变或肌萎缩性侧索硬化症(又称ALS、运动神经元病(MND)或卢伽雷氏病)。

他的医生又做了四次核磁共振检查、计算机断层扫描(也称为CAT或CT扫描)、正电子发射断层扫描(PET扫描)、脊柱穿刺和"脂肪中的东西"测试。最后的诊断是让彼得接受静脉注射免疫球蛋白(IVIg)以排除感染。这种免疫疗法包括四天内三次输注1mg IVIg/kg体重。两周后,又在门诊进行了3次2mg IVIg/kg体重的"超剂量"输液。免疫疗法是艰难的,让彼得感到不舒服,然而,它帮助消除了所有其他的可能性。

医生随后做了肌电图(EMG)研究他的肌肉电活动,并联系了一家专业医院。他们证实彼得确实患有ALS。更为复杂的是,Peter发现自己还患上了烟状骨髓瘤,一种癌前浆细胞疾病。幸运的是,他患的是不太严重的病症,所以他仍有资格接受ALS治疗。

寻找新的ALS治疗方法

他的左臂恶化进展迅速,尤其是下半身,一个月内就失去了大部分功能。Peter的ALS专家很和蔼、很聪明,但很忙。他花了很长时间才联系到他的专家或得到回应,所以在此期间,彼得联系了他认识的所有医生,尽可能多地了解ALS的情况。他研究了已知的ALS药物,发现大量关于美国最主要的两种药物的冗余信息。接下来,他开始研究开箱即用的治疗方法,甚至是治疗其他疾病的药物,这些药物也可以对ALS症状起作用。寻找ALS新药就像在无边无际的海洋中游泳。如何找到自己不知道要找的东西?

'一旦你找到一篇[关于药物的医学文章或摘要],你就能找到很多。
。随着时间的推移,彼得学会了如何发掘关键词,使他能够搜索新的治疗可能性。他发现了一些关于干细胞疗法的东西,但对他来说,这是不正当的,因为研究人员并没有使用胚胎干细胞。他还了解到,治疗阿尔茨海默氏症和多发性硬化症(MS)的药物似乎对ALS也有效,因为这些疾病的发展过程相似。

隧道尽头的光亮

据报道,一种来自日本的特殊药物,ibudilast ,可以减缓ALS的发展。它正处于第二阶段的试验中,即将获得FDA的批准。彼得把这些信息告诉了他的专家。他说,"医生是保守的",尽管他的专家不愿意谈论任何未经FDA批准的药物,但他的专家确定彼得有资格使用这种药物,并为他开了处方。接下来,彼得必须找到这种药。由于这种药只有在日本才能买到,他联系了日本药店,这些药店不愿意把这种药送到日本以外的地方,即使有处方。

彼得又去找他的专家,他的专家把他介绍到我们的网站。在那里,他终于得到了他的药。他对我们说:"你们是我接触过的最好的人"。对于我们的团队来说,这些话是无价之宝,因为我们知道,要获得特殊的药物是非常困难的,每天我们都在和我们帮助的人一起经历这种斗争。

今天

Peter坦言,'这种药物只对30-35%的人有效,而且没有办法衡量,因为你不会好转。现在,我的手臂上的颤动减少了,所以这可能是一个好处。目前,他服用维生素,做针灸和他的专家建议的一切,以减缓ALS的进展和增加他的生活质量。虽然药物和疾病让他疲惫不堪,但他的右臂和呼吸依然强劲,他可以独立完成大部分事情--包括定期去高尔夫果岭。

'每个人都会自己处理这些事情......如果我是医生,有人来了,得了我的病,我会从第一天开始就为他们治疗一切。当彼得被诊断出来的时候,他听到的第一句话就是,他将不能走路、不能说话、不能做这个、不能做那个。'他们对待你的态度就像你会死一样。任何网站都能告诉你'。相反,他选择专注于维护自己的健康,并继续探索各种可能性,因为(我想不出有什么比彼得自己的话更适合结束这个故事了),'总之,生活还要继续'。

彼得画像