SMC拒绝两种囊性纤维化药物
最后更新。01 November 2019
你可以合法地获得新药，即使它们在你的国家没有得到批准。
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苏格兰药品协会（SMC）拒绝了Vertex制药公司生产的两种囊性纤维化（CF）药物：Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)和Symkevi （tezacaftor/ivacaftor），理由是这两种药物的长期健康益处不超过其成本。
这些药物有助于改善携带F508del基因突变的囊性纤维化患者的肺功能和呼吸道症状，每位患者每年的费用约为107,700欧元（100,000英镑）。Orkambi （lumacaftor/ivacaftor ）适用于两岁至成人的患者，Symkevi （tezacaftor/ivacaftor）适用于12岁至成人的患者。
竞选者对这一决定感到失望。苏格兰政府正在 "作为紧急事项 "与Vertex公司合作，为符合条件的患者提供广泛的使用权。目前，一些苏格兰患者通过同行批准的第二级临床系统（PACS Tier 2）获得了Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)和Symkevi （tezacaftor/ivacaftor）。
来源：
BBC新闻。囊性纤维化药物被苏格兰NHS拒绝使用。12/08/2019.
*点击这里阅读更多关于囊性纤维化和其他地方批准的Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)（2018年12月3日发布）。
