Spinraza ,治疗脊髓性肌肉萎缩症的新药

最后更新。2021年3月10日

Spinraza ,治疗脊髓性肌肉萎缩症的新药

你可以合法地获得新药,即使它们在你的国家没有得到批准。

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Spinraza

说它是一种突破性的治疗方法,有实质意义吗?

什么是Spinraza ?

Spinraza(nusinersen)是第一个也是唯一一个被批准用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的儿童和成人,这是一种罕见的、往往是致命的影响肌肉力量和运动的遗传性疾病。它通过改变缺陷蛋白质的合成,增加全长的 "生存运动神经元 "的产生,并最终促进运动神经元的维护

该药被医生称为"开创性"和"改变生活",于2016年12月23日在美国首次获得批准,此后也在欧盟(2017年6月),以及巴西、日本、瑞士、加拿大和最近的澳大利亚获得批准。该药的生产商Biogen已经提交了该药在更多国家获批的监管申请,并打算在其他国家启动更多的申请。

尽管在临床试验中显示出有希望的结果,而且Spinraza ,但在2018年初,只有约4000名患者正在接受Spinraza (Biogen社区声明)。它可能还没有被批准,也不容易被许多患者在他们自己的国家获得,而且只在少数国家获得正式的报销。

然而,在某些情况下,患有SMA的儿童的父母可以在有医生处方的情况下,以"指定患者"的方式进口药物。如果您需要更多有关采购贵国没有的药品的信息,并在此过程中需要帮助和支持,请访问我们的主页,了解我们如何提供帮助。我们的团队每天都会从世界各地运送尚未批准的药品,我们的服务得到了医生和患者的高度评价。 

Spinraza ,效果如何?

一项主要研究涉及121名患有SMA的婴儿(平均年龄为7个月)。经过一年的治疗,超过50%的接受Spinraza (nusinersen )的婴儿(73人中有37人)在发展头部控制、滚动、坐、爬、站和走方面有进步,而接受安慰剂的婴儿则没有看到类似的进步。此外,在研究结束时(13个月),大约60%使用Spinraza 的病人仍然活着,并且不需要永久通风,而未接受治疗的病人只有30%

制造商的网站上写着"4个3型SMA患者中的2个重新获得了独立行走的能力"--这很了不起。这个结果确实包括"开放标签"研究--不仅仅是婴儿的临床试验。开放标签研究是指研究人员和参与者都知道所使用的药物,而不是标准的双盲临床研究,即患者和医生都不知道药物或安慰剂的分配。

另一项针对SMA发病较晚(6个月后)的婴儿的研究也看到一半以上的参与者有所改善;在给予Spinraza (nusinersen )的人中,57.3%的人在哈默史密斯功能运动量表扩展版(HFMSE)上至少增加了3分,而对照组中只有20.5%的病人。

如何在治疗中使用Spinraza ?

Spinraza (nusinersen)是一种处方药,所以治疗计划应该由病人所在国家的具有治疗SMA经验的专家来制定。

目前,该药以12毫克小瓶注射液的形式提供。推荐剂量为12毫克(一小瓶),在患者被诊断为SMA后尽快给药。第一次用药后,应在2周、4周和9周后再服用3次,然后每隔4个月服用一次。这当然是标准指南--您的主治医生可能会有不同的决定。更多信息,请参阅包装单张

该药必须由专科医生通过鞘内注射(进入腰部,直接进入脊柱)来使用。

我如何访问Spinraza ?

虽然Spinraza (nusinersen)已经被许多国家的监管机构批准,但与每一种药品一样,该药品在该国的医疗系统中实际供应仍需要一些时间。Spinraza (nusinersen)在许多地区仍未被批准,包括南美、欧洲的非欧盟国家、非洲、亚洲大部分地区和中东。(如果你不能在你的国家直接访问Spinraza ,我们也许能够帮助你--关于我们提供的服务的更多信息,请见本页面)。)

虽然这种药非常昂贵,但至少有两个国家有财政援助的程序。

  • 居住在美国的人可以在这个网站上申请经济援助。
  • 在意大利,它由国家卫生系统报销,并将在专门的区域中心管理。欲了解更多信息,请点击以下链接
  • 在法国,Haute Autorité de Santé(HAS,法国国家卫生局)表示,Spinraza ,没有可比较的治疗方法,所以卫生产品经济委员会(CEPS)可以代表病人谈判价格,允许标准的药物使用和政府报销。然而,这个过程可能需要长达一年的时间。

如果你对在你的国家获取Spinraza ,或其他在你的国家无法获得的药品有任何疑问,请联系我们的支持团队