围绕杜氏肌营养不良症（DMD）治疗的价格争议。

围绕着杜氏肌营养不良症（DMD）治疗价格的最新事件。

在美国，一种在英国和德国等国家用于治疗杜氏肌肉萎缩症（DMD）的常用处方药，上个月被FDA批准使用。这种药物通常以其通用名称deflazacort ，以新名称Emflaza获得批准，其成本价格为每年89,000美元，与美国以外地区约1000美元的价格相比，增加了90倍。该 美国食品和药物管理局批准根据鼓励开发罕见疾病药物的《孤儿药品法》，该制药公司获得了对DMD适应症的七年垄断权，deflazacort ，尽管该药在其他国家早已有了仿制药。经过激烈的反击。 该公司随后将该药物出售给PTC Therapeutics公司.

美国制药巨头马拉松制药公司此次大幅提价，引发了DMD相关人士的广泛关注，DMD是一种主要影响年轻男孩的慢性退行性肌肉疾病。因此，该制药公司随后在宣布后仅4天就暂时停止了推广，以 "以 与Duchenne社区领导人会面，并解释我们的商业化计划，审查他们的担忧，讨论所有选项，并根据由此产生的行动计划推进商业化。"

DMD是一种慢性退行性肌肉疾病，全世界大约每3600个新生儿中就有一个受到影响¹，对于DMD患者来说，deflazacort ，也被称为DMD。 Calcort它已被证明可以延长运动时间，并保护心脏和呼吸功能。它是最常见的治疗DMD的非标处方，也是加拿大等国家最常用的DMD治疗方法²。

"虽然'孤儿药法'和'优先审评券'等这些激励措施理所当然地存在于加强儿科罕见病的新治疗方法，但当这些措施与一种已经存在了几十年的药物联系在一起，而且价格只是其一小部分时，人们不禁认为它们被利用了。"

随后，关注度蔓延到全球，导致美国国会不仅对马拉松的定价决定进行调查，而且对美国食品和药物管理局对该药物的批准进行调查。美国参议员伯尼-桑德斯和众议员伊利亚-卡明斯在给美国食品和药物管理局的一封正式信函中对基于多年前进行的研究作出的决定表示关切。"我们写信是为了表达我们的关切，并要求提供有关最近批准超过20年历史的药物deflazacort 的品牌版本的不寻常情况，"桑德斯和卡明斯在他们的联名信中说。

'优先审评券'的额外评分，导致人们对马拉松的涨价动机更加不安。该券允许获得儿科孤儿药批准的公司更快地批准另一种在研药物。马拉松既可以将该券据为己有，也可以将其出售给另一家公司。据悉，这些代金券的售价高达3.5亿美元。

everyone.org的创始人兼首席执行官Sjaak Vink表示，"虽然这些激励措施，如'孤儿药法案'和'优先审查券'的存在是为了加强罕见儿科疾病的新疗法，但当它们与一种已经存在了几十年的药物相关时，人们不禁认为它们被利用了，而这种药物的价格只有几分之一。"

更加让人猜测的是，马拉松宣布将该药出售给PTC Therapeutics，先期以1.4亿美元的现金和股票，以及5000万美元的销售奖金。此外，PTC还需从2018年起每年向马拉松支付基于销售额的款项。

PTC因其名为Translarna的Duchenne治疗药物而在DMD界广为人知，但他们尚未透露将为Emflaza收取多少费用。PTC表示，他们的目标是"确保Emflaza被研究、理解，并提供给任何需要它的杜氏症患者，我们确定这次交易是确保这种情况发生的最佳路径。"

根据2015年美国疾病控制和预防中心提出的一项基于人口的研究，每10个DMD患者中约有2个（22%）服用了deflazacort³。近年来，FDA允许DMD患者进口该药物。应该指出的是，正如汤姆-科顿参议员在美国国会发言时所做的那样，许多DMD患者对FDA的批准感到高兴，因为现在保险公司可能会支付费用--表明来自低收入背景的家庭现在将有机会获得这种药物。

情况是否如此，以及访问deflazacort 的情况是否会改善，还有待观察。然而，显而易见的是，公众对一个已经在拼命寻求接受和可信度的行业的负面态度在增加。当全世界都在等待PTC Therapeutics的定价公告时，美国食品和药物管理局对deflazacort 的批准和随后的定价无意中造成了混乱和批评。everyone.org是一个真正的病人买家俱乐部，它的创建是为了帮助那些可能受到批准和定价限制影响的家庭和病人，以最好的价格获得有效的治疗。正是通过像everyone.org这样的社会企业，帮助处于这些复杂的审批问题前沿的患者获得最新的信息，并以最优惠的价格获得创新和有效的药物。

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参考文献

1.Falzarano MS，Scotton C，Passarelli C，Ferlini A. The Duchenne muscular dystrophy: from diagnosis and therapy.Duchenne muscular dystrophy: from diagnosis to therapy.Molecules.2015 Oct 7;20(10):18168-84.Duchenne muscular dystrophy: from diagnosis.

2.McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD.加拿大对杜兴氏肌肉萎缩症的长期治疗经验deflazacort 。Acta Myol.2012年5月；31（1）：16-20。

3.Kim S，Campbell KA，Fox DJ，Matthews DJ，Valdez R；MD STARnet。杜氏肌肉萎缩症男性的皮质类固醇治疗。治疗时间和丧失行走能力的时间。J Child Neurol.2015年9月；30（10）：1275-80。