多发性硬化症（MS）的最新突破是什么？

最后更新。01 November 2019

神经保护剂有可能成为一种全新的治疗形式。

国际多发性硬化症联合会指出，这种疾病是"世界上最常见的神经系统疾病之一。在许多国家，它是导致年轻人非创伤性残疾的主要原因。虽然有些多发性硬化症患者在一生中几乎没有经历过残疾，但多达60%的患者在发病20年后可能在没有帮助的情况下无法行走'。'这意味着对多发性硬化症的新研究是一项高度优先的工作。

目前治疗多发性硬化症的方法

多发性硬化症是最常见的中枢神经系统慢性炎症性疾病。多发性硬化症有几种不同的类型，其中复发-缓解型的多发性硬化症在复发期会导致残疾，然后在缓解期会出现完全和部分缓解。随着疾病的进展，复发的严重程度和患者的一般情况会变得更糟。目前治疗多发性硬化症的方法主要是抗炎疗法，通过调节免疫系统，从而抑制病因。但这些药物对延缓残疾进展的作用有限¹。

什么是神经保护？

多发性硬化症会引起组织的炎症，从而释放出破坏神经纤维的化学物质，造成疾病常见的残疾。有人提出神经保护是一种保护这些神经细胞不受损伤的方法，从而保护中枢神经系统，阻止或减轻症状和残疾²。

Springer出版的《神经保护手册》--K.K.Jain，2011年--列出了大约80个类别，包括400多种已知神经保护剂的例子。这些物质包括从维生素到阿片类药物等相当常见的物质，它们的神经保护作用已从实验和临床试验中得到确认。然而，为了开发正确的治疗方法或物质组合，研究人员首先需要摸清多发性硬化症的独特特征以及它如何影响患者。

去年年底，在理解该疾病独特的神经退行性影响方面已经迈出了第一个重大步骤。在上周发表的加州大学洛杉矶分校（UCLA）的新研究中，一个研究小组在确定特定的基因表达方面取得了重大突破，可以解释为什么多发性硬化症中的神经元损伤无法修复。'脊髓和视神经中星形胶质细胞中胆固醇合成基因表达的改变分别被确定为行走和视觉障碍的潜在目标'³。

研究的核心是基于这样一种理论，即由于残疾的类型和严重程度可以显著不同，创造每个残疾的分子机制也可能不同。事实上，多发性硬化症的症状是多灶性的²--这意味着，它以不同的方式影响神经系统的不同部分。为此，研究小组研究了星形胶质细胞，这是一种在MS患者中被激活的脑细胞，并在疾病中发挥重要作用。他们在多发性硬化症小鼠身上的研究结果支持了他们的假设，即靶向中枢神经系统（大脑和脊髓）中的特定基因表达可以产生神经保护作用，并导致残疾的恢复。

该团队利用小鼠，在大脑和脊髓的不同部位寻找与行走、视觉和认知有关的星形胶质细胞。然后他们比较了对应不同残疾的区域之间的基因变化。特别是在研究对行走至关重要的脊髓时，他们发现患有多发性硬化症的小鼠胆固醇合成较低。胆固醇是在星形胶质细胞中制造的，有助于制造髓鞘。

"科学家们推测，虽然炎症会导致髓鞘的丢失，但星形胶质细胞中胆固醇合成基因表达的减少才是MS中髓鞘丢失和神经损伤没有得到修复的原因。当科学家们用一种增加胆固醇合成基因表达的药物治疗小鼠时，小鼠的行走能力明显改善^"3。