Vyndaqel (tafamidis)。淀粉样变性的治疗方法被FDA批准
转甲状腺素淀粉样变性是一种罕见的遗传性疾病,其中一种称为淀粉样的纤维物质沉积在身体周围的组织和器官中,包括神经。这些沉积物干扰了正常的神经功能,并可能导致一种称为多发性神经病的疾病,其特点是手脚无力、麻木和疼痛。Tafamidis ,也被称为Vyndaqel ,用于减缓早期多发性神经病患者的神经损伤。
Tafamidis (Vyndaqel): 一种减缓早期多发性神经病患者神经损伤的药物。
Tafamidis (Vyndaqel)用于治疗一种被称为转甲状腺素家族性淀粉样多发性神经病变(TTR-FAP)的罕见疾病。它已在许多国家获得批准,包括巴西、以色列、韩国、欧盟国家和美国。在其他一些国家,例如澳大利亚,它被指定为孤儿*,用于治疗经遗传性心肌病(TTR-CM)--该疾病影响心肌。
* 有了孤儿药的称号,这种药物的评估和开发可以更快地完成,希望患有这些严重和罕见疾病的人能够从新的治疗方案中受益,否则的话,这些方案需要更长的时间才能获得。
什么是tafamidis (Vyndaqel)?
Tafamidis 是Vyndaqel 的活性成分,为胶囊形式。它适用于受经甲状腺素淀粉样变影响并患有多发性神经病的患者。多发性神经病,或称周围神经病,是由于周围神经(从脊髓到手臂、手、腿和脚的神经)受损而导致的,这常常导致四肢无力、麻木和疼痛的感觉。
了解更多关于成本和交付的信息tafamidis (Vyndaqel)的效果如何?
tafamidis (Vyndaqel)的疗效已在临床试验中得到检验。主要研究持续了18个月,包括128名携带特定基因突变(V30M)的患者。这些参与者处于该疾病的第1阶段,这意味着他们在大部分时间内能够在没有支持的情况下行走。那些服用tafamidis (Vyndaqel)的人显示出优于安慰剂的结果,神经损伤更少,生活质量更高。
18个月后的最后分析
18个月后的最后分析
更多详情请参考页面底部的处方信息。
tafamidis (Vyndaqel)会有哪些副作用?
处方信息中列出的最常见的副作用包括腹泻、尿路感染、胃痛或腹痛、女性阴道感染。
请注意,这不是一个全面的指南。请咨询您的主治医生和页面底部的处方信息,以了解副作用的完整细节。
tafamidis (Vyndaqel)如何服用?
胶囊应口服,每日一次。应整粒吞服,不可切开或压碎,可与食物同服或不服。
请注意,这不是一个治疗计划。如需个性化的治疗方案,请咨询您的医生。更多详情,您也可以参考页面底部的完整处方信息。
tafamidis (Vyndaqel)是如何工作的?
有关tafamidis (Vyndaqel) 工作方式的更多细节,请咨询您的医生或查看页面底部的处方信息。这并不打算成为一个全面的科学解释。
关于tafamidis (Vyndaqel) 的更多信息
需要支持吗?
如果您或您的亲戚或朋友是经蝶呤淀粉样变的病人,您可能想询问有关这种疾病的药物的问题。如果你想问关于如何获得tafamidis (Vyndaqel),或关于我们的一般服务的问题,我们的合格药剂师和专家团队随时准备提供支持和协助查询。我们的团队会讲17种不同的语言,随时准备提供帮助。
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everyone.org以合法的方式向世界各地的病人、医院和医生提供最新批准的药品。我们以最优惠的价格采购创新药物,并确保安全和高效的交付。我们已经成功地运送到全世界超过88个国家,并且已经支持了超过11000名医生和病人。
了解更多参考文献
- 产品特性概要[EMA]:Vyndaqel (tafamidis) [PDF],辉瑞有限公司,2011年11月。
- 欧洲公共评估报告(EPAR)为Vyndaqel [PDF],辉瑞有限公司,2011年11月。
- 辉瑞公司,n.d.,Transthyretin amyloidosis,引自2018年10月17日。
- Benson M.,Maurer M. 2016年,淀粉样变性基金会,《转铁蛋白淀粉样变性指南》,2018年10月18日引用。
- Therapeutic Goods Administration[TGA]2011,2017年7月1日之前的"孤儿药"指定,(最后更新:2018年7月6日),2018年10月29日引用。
- Merlini, G., et al.tafamidis 对非Val30Met转甲状腺素淀粉样变患者的转甲状腺素稳定和临床结果的影响。心血管转化研究杂志。2013年10月8日;6(6),1011-20。