患有囊性纤维化的儿童有机会轻松呼吸

新的囊性纤维化(CF)治疗方法名为Symkevi(tezacaftor/ivacaftor),在美国被称为Symdeko,被证明可以安全有效地松解6 - 11岁儿童的粘稠粘液。

此前已获准用于12岁以上的CF患者,制造商在2018年底向美国食品和药物管理局提交了延长批准的申请,并计划在今年晚些时候向欧洲药品管理局进行同样的批准。

新的批准延期将包括CFTR基因中最常见的突变F508del的两个拷贝,或F508del的一个拷贝和一个残余功能突变的儿童。更多细节可参见全文