2021年ALS新疗法


文章最后更新于4/1/2021

什么是ALS?


肌萎缩侧索硬化症(ALS)或Lou Gherig's Disease是一种快速进展的神经系统疾病,它攻击与自愿运动有关的神经元,称为运动神经元。据估计,在欧洲和美国,每年每10万人中就有2人罹患ALS。据估计,ALS的全球年发病率约为每10万人中有1.9人。

ALS的特点是肌肉僵硬,肌肉抽搐,由于肌肉丧失而逐渐加重的虚弱。从而导致说话、吞咽困难,最终出现呼吸困难。通常情况下,60岁左右开始发病,遗传性病例在50岁左右发病。

ALS的病因尚不清楚,科学家也不知道为什么有些人得了ALS,而有些人却没有。然而,科学研究的证据表明,遗传学和环境在ALS的发展中都起着作用。

目前,ALS还没有治愈的方法。现有的ALS治疗方案大多能缓解症状,延长寿命,提高生活质量。


最新批准的ALS药物有哪些?


世界各地已有多种药物被批准用于治疗ALS。如果您想获得一种在您居住国以外的国家被批准的药物,我们也许可以帮助您获得这种药物。ALS患者在我们这里购买的一些药物目前可能还没有被批准用于治疗ALS,而是用于其他适应症。但是,病人的主治医生可以为病人开出"非标示"的药物。您可以在下面阅读更多关于药物及其价格的信息。



最新的ALS突破和ALS新闻有哪些?


有几种ALS药物尚未被任何国家批准,目前正在进行临床试验。以下是其中的一些药物。


马西1
马西替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂,可以针对中枢神经系统的免疫细胞--肥大细胞和小胶质细胞。它可以通过阻断参与ALS进展的免疫细胞的功能来保护中枢和周围神经系统。2019年7月,2/3期临床试验(NCT02588677)显示,当masitinib与Riluzole联合使用时,ALS进展会被延缓。3期临床试验(NCT03127267)已于2020年10月1日开始,估计将于2022年12月完成。


阿里莫克洛尔2
阿里莫克洛尔是一种口服或鼻饲/胃饲给药的小分子,可通过血脑屏障。它可以放大热休克蛋白(HSPs)的产生,从而减少蛋白质的错误折叠和聚集,改善溶酶体功能。

2019年1月,2/3期临床试验(NCT00706147)与利鲁唑联用取得积极结果。3期临床试验(NCT03491462)正在进行中,其结果预计在2021年上半年。


Tofersen3
Tofersen是一种经腹腔内给药(通过注射到椎管内)的药物。它
抑制超氧化物歧化酶1(SOD1)基因,这是ALS的第二种最常见的遗传形式。Tofersen是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在减少SOD1蛋白的产生。

2020年7月,1/2期临床试验(NCT02623699)取得了积极的结果。3期临床试验VALOR(NCT02623699)结果预计将在2021年6月前公布。


NurOwn4
NurOwn是一种以干细胞为基础的疗法,它使用能够分化为其他细胞类型的间充质干细胞(MSC)来促进和支持神经细胞的修复。间充质干细胞从骨髓中收集,然后扩大并成熟为细胞,产生高水平的神经营养因子化合物,促进神经组织的生长和存活。然后将成熟的细胞通过注射到椎管内回输到患者体内。

2018年7月,2期临床试验(NCT02017912),显示出可喜的结果。2018年11月,3期临床试验(NCT03280056)的顶线数据显示,未能显著减缓ALS Patients的疾病进展。目前,该数据正在审核中。


为什么要在TheSocialMedwork购买ALS新药?


我们的支持团队每天都会与许多患者交谈,但偶尔,我们很幸运能够转达患者自己写的故事。以下是Marc和Marcus的故事,他们都是ALS患者。


TheSocialMedwork在荷兰卫生部注册(注册号为6730 BEM),是一家独立的药品中介机构。我们已经帮助美国数百名ALS患者获得ALS药物。只要您的主治医生开出处方,您就可以依靠我们的专家团队,安全而合法地指导您获得ALS新药。如果您或您认识的人正在寻找一种ALS药物,而这种药物在他们居住的地方还没有得到批准,我们可以为您提供支持。请联系我们以获得更多信息。


ALS患者的故事

马克的故事

马库斯的故事



参考文献


  1. Ketas (Ibudilast)- Thesocialmedwork.com
  2. Tudca (tauroursodeoxycholic acid)- Thesocialmedwork.com
  3. Radicut (edaravone)- Thesocialmedwork.com.
  4. Tiglutik(利鲁唑)--社会医疗工作网。
  5. Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALS News Today
  6. ArimoclomolOrphazyme:Neurology Live /Clinicaltrials.gov
  7. TofersenBiogen/ALS.org
  8. NurOwn 今日ALS新闻/ Clinicaltrials.gov/ 今日ALS新闻


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