Onpattro(patisiran)：欧盟批准的第一个RNAi疗法。

2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alnylam制药公司创制的静脉用药Onpattro（patisiran），用于治疗成人遗传性淀粉样变性的多发性神经病（影响周围神经的损害）。同样，欧洲药品管理局也授予Onpattro（帕替西兰）上市授权，用于治疗成人1期和2期多发性神经病。此前，在欧盟，改变疾病进展的选择有限。

这种类型的淀粉样变性病患者有一种突变，导致异常的蛋白质，淀粉样蛋白，在体内积聚。这将导致四肢无力、麻木和疼痛。基于诺贝尔奖获得者对RNA干扰的科学，Onpattro（patisiran）被设计成干扰特定的信使RNA，在肝脏中产生突变的转甲状腺素（TTR），淀粉样蛋白。这减少了淀粉样蛋白的形成，缓解了与hATTR淀粉样蛋白病相关的多发性神经病的症状。这种减少可以减缓或阻止疾病的进展。关于此药获批的更多信息请点击这里。